Mit der Genschere Crispr-Cas9 schnitten Forschende einen fehlerhaften Teil aus der DNA heraus. (Bild: fotolia)
Mit der Genschere Crispr-Cas9 schnitten Forschende einen fehlerhaften Teil aus der DNA heraus. (Bild: fotolia) Neue Gentherapie für Duchenne-Muskeldystrophie Die Muskeldystrophie des Typs Duchenne (DMD) ist die häufigste muskuläre Erbkrankheit bei Kindern. Sie zwingt Betroffene oft schon vor dem zwölften Lebensjahr in den Rollstuhl und verringert die Lebenserwartung. Forscherinnen und Forscher der Technischen Universität München (TUM), der Ludwig-Maximilians Universität (LMU) und des Helmholtz Zentrums München haben eine Gentherapie entwickelt, die an DMD Erkrankten dauerhaft helfen könnte. Damit Muskeln sich regenerieren, ist Dystrophin nötig. Menschen mit einer Duchenne-Muskeldystrophie fehlt dieses essentielle Muskelprotein aufgrund von Mutationen des für die Dystrophinbildung zuständigen Gens. Dadurch bilden sich bei ihnen bereits aufgebaute Muskelzellen mit der Zeit zurück, die Muskulatur wird nach und nach durch Bindeoder Fettgewebe ersetzt und die Muskeln werden im Krankheitsverlauf schwächer.
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