Zielgenau gegen Herzerkrankungen

Hat die neuen Vektoren für die Gentherapie bei krankhafter Herzmuskelverdickung im Mausmodell untersucht: Biochemikerin Dr. Laura Rode; Copyright: Karin Kaiser / MHH - MHH-Forschungsteam findet neue AAV-Vektoren für Gentherapie im Herzmuskel - Gentherapien zielen auf die Heilung schwerer, kaum behandelbarer monogenetischer Erkrankungen, die von einem Defekt in einem einzelnen Gen hervorgerufen werden. Entsprechend groß sind die Hoffnungen der Medizin. Einige Gentherapien sind in Europa bereits zugelassen - etwa bei der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer angeborenen neuromuskulären Erkrankung mit schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund. Dabei werden mit Hilfe sogenannter viraler Vektoren therapeutische Gene als ,,Medikament" direkt in die Zelle transportiert. Zu den bekanntesten Vertretern dieser umgangssprachlich als Gentaxis bezeichneten Vektoren zählen die sogenannten Adeno-assoziierten Viren (AAV). Da sie es jedoch von Natur aus gewohnt sind, steuern sie neben dem eigentlichen Ziel auch andere Gewebe an. Zudem können sie vom Immunsystem als fremd erkannt und zerstört werden.