Neue Gentaxis gegen Lebererkrankungen

Hat die neuen Vektoren für die Gentherapie bei Lebererkrankungen im Mausmodell t
Hat die neuen Vektoren für die Gentherapie bei Lebererkrankungen im Mausmodell trainiert: Molekularbiotechnologin Dr. Nadja Meumann, Copyright: Karin Kaiser / MHH

MHH-Forschungsteam findet zwei vielversprechende AAV-Kapsid-Varianten für Gentherapie in der Leber

Stand: 26. Okbober 2022

Es gibt zahlreiche schwere, kaum behandelbare monogenetische Erkrankungen, die von einem Defekt in einem einzelnen Gen hervorgerufen werden - auch in der Leber. Dazu gehören etwa die Blutgerinnungsstörungen Hämophilie A oder B oder die Stoffwechselerkrankung Phenylketonurie. Hier könnten Gentherapien helfen, bei denen intakte Gene als ,,Medikament" direkt in die Zelle transportiert werden. In Europa sind einige Gentherapien bereits zugelassen - etwa bei der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer angeborenen neuromuskulären Erkrankung mit schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund. ...

account creation

TO READ THIS ARTICLE, CREATE YOUR ACCOUNT

And extend your reading, free of charge and with no commitment.