Hat die neuen Vektoren für die Gentherapie bei Lebererkrankungen im Mausmodell trainiert: Molekularbiotechnologin Dr. Nadja Meumann, Copyright: Karin Kaiser / MHH
Hat die neuen Vektoren für die Gentherapie bei Lebererkrankungen im Mausmodell trainiert: Molekularbiotechnologin Dr. Nadja Meumann , Copyright: Karin Kaiser / MHH - MHH-Forschungsteam findet zwei vielversprechende AAV-Kapsid-Varianten für Gentherapie in der Leber Stand: 26. Okbober 2022 Es gibt zahlreiche schwere, kaum behandelbare monogenetische Erkrankungen, die von einem Defekt in einem einzelnen Gen hervorgerufen werden - auch in der Leber. Dazu gehören etwa die Blutgerinnungsstörungen Hämophilie A oder B oder die Stoffwechselerkrankung Phenylketonurie. Hier könnten Gentherapien helfen, bei denen intakte Gene als ,,Medikament" direkt in die Zelle transportiert werden. In Europa sind einige Gentherapien bereits zugelassen - etwa bei der spinalen Muskelatrophie (SMA), einer angeborenen neuromuskulären Erkrankung mit schwerer Muskelschwäche und Muskelschwund. Um die therapeutischen Gene ans Ziel zu bringen, werden sogenannte virale Vektoren als Gentaxis genutzt. Zu den bekanntesten Vertretern zählen Adeno-assoziierte Viren (AAV).
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