Therapie eines genetischen Defektes

Prof. Dr. Wolf-Michael Weber Foto: WWU - Grewer

Wissenschaftler entwickeln neue Möglichkeiten zur Behandlung von Mukoviszidose / 1,6 Millionen Euro vom BMBF

Mukoviszidose ist eine genetisch bedingte Erkrankung, die vor allem die Lunge betrifft und die Lebenserwartung stark reduziert. Für die Entwicklung innovativer Therapiemöglichkeiten stellt das Bundesministerium für Bildung und Forschung (BMBF) einem Forscherkonsortium nun insgesamt 1,6 Millionen Euro zur Verfügung. Ziel der Wissenschaftler ist es, den genetischen Defekt bei den Patienten langfristig zu beheben. Beteiligt sind unter anderem Biologen vom Institut für Tierphysiologie der Universität Münster. Die Koordination liegt bei Forschern der Ludwig-Maximilians-Universität München.

Bei Mukoviszidose-Patienten entsteht ein zäher Schleim in der Lunge, der die Atemwege belegt. Dieser Schleim ist ein idealer Nährboden für bakterielle Infektionen, die letztendlich zur Zerstörung der Lungen führen. Selbst mit den verfügbaren Therapiemöglichkeiten werden die meisten Patienten nicht älter als 35 Jahre. Weltweit sind mehr als 70.000 Menschen betroffen. Ursache für die Krankheitssymptome sind genetische Defekte, durch die ein Chlorid-Kanal ("cystic fibrosis transmembrane conductance regulator", CFTR), der in den sogenannten Epithelzellen des Menschen vorkommt, funktionsuntüchtig ist. Betroffen sind unter anderem diejenigen Epithelzellen, welche die Atemwege und die Lunge von innen auskleiden.

Mediziner und Biologen sehen eine Chance, die Erkrankung in Zukunft mittels neuartiger gentherapeutischer Verfahren zu behandeln. Mit diesen Methoden können fehlerhafte Kopien des CFTR-Gens in der Lunge von Patienten repariert werden. Dadurch sollen die Epithelzellen funktionstüchtige Chlorid-Kanäle ausbilden. In der Vergangenheit gab es Sicherheitsbedenken, Viren als "Fähren" einzusetzen, die das CFTR-Gen in die Lunge schleusen. "Heute werden daher Therapieansätze als erfolgsversprechender gehandelt, die keine Viren benötigen. Bei bisherigen Versuchen dieser Art war die therapeutische Wirkung jedoch zu schwach", erklärt Wolf-Michael Weber, Leiter der münsterschen Arbeitsgruppe. "Unser Konsortium entwickelt daher vollkommen neue Ansätze, die ohne den Einsatz von Viren auskommen und den genetischen Defekt bei den Patienten langfristig beheben."

An dem Projekt, das ab April 2012 für drei Jahre gefördert wird, sind neben den Wissenschaftlern aus München und Münster auch Forscher des Max-Delbrück-Centrums für molekulare Medizin in Berlin, der Medizinischen Hochschule Hannover sowie der "ethris GmbH" in Seefeld beteiligt. Das Forschungsvorhaben ist dem Förderschwerpunkt "Seltene Erkrankungen" des BMBF zugeordnet. Zu den "Seltenen Erkrankungen" gehören laut BMBF mehr als 7000 Krankheiten, die meist genetisch bedingte Ursachen haben und jeweils nur eine relativ geringe Anzahl an Patienten betreffen. Insgesamt seien allein in Deutschland dennoch mehrere Millionen Menschen von einer dieser Erkrankungen betroffen.