EU-Förderung in Millionenhöhe

LMU-Neurologe koordiniert ein internationales Forschungsprojekt zu seltener neurodegenerativer Erkrankung

Unter Federführung von med. Thomas Klopstock (Friedrich-Baur-Institut an der Neurologischen Klinik,  Klinikum der Ludwig-Maximilians-Universität München) und mit Unterstützung durch die Bayerische Forschungsallianz (Dr. Florence Gauzy) ist es dem internationalen Konsortium TIRCON gelungen, eine EU-Förderung in Höhe von 5,2 Mio. EUR über vier Jahre zur Erforschung einer seltenen neurologischen Krankheit einzuwerben. TIRCON (,,Treat Iron-Related Childhood-Onset Neurodegeneration") widmet sich der Erkrankungsgruppe ,,Neurodegeneration with Brain Iron Accumulation" (NBIA). NBIA ist durch Eisenablagerung im Gehirn gekennzeichnet. Es ist eine meist in der Kindheit beginnende und sehr schwer verlaufende neurologische Krankheit. Noch ist wenig darüber bekannt, nicht zuletzt weil NBIA so selten auftritt, dass aussagekräftige Daten schwer zu gewinnen sind. Mit dieser Förderung durch das 7. Forschungsrahmenprogramm der Europäischen Union ist es jetzt möglich, neue Wege zu gehen. Insgesamt sind zwölf Projektgruppen aus Deutschland, Polen, Italien, den Niederlanden, Großbritannien, Slowenien und den USA beteiligt. Weitere Partner in Bayern sind Wissenschaftler des Instituts für Humangenetik (Dr. Prokisch, Meitinger) und des Instituts für Medizinische Statistik und Epidemiologie (Prof. Kuhn) am Klinikum rechts der Isar der Technischen Universität München. Das Kick-off-Meeting des Projektes fand vom 19. bis zum 21. Januar 2012 in München statt.

Im Zentrum des Projekts steht eine multizentrische klinische Therapie-Studie mit der Eisen-bindenden Substanz Deferiprone, die an sechs Kliniken in Europa und Nordamerika durchgeführt wird. Der Hersteller von Deferiprone, das kanadische Unternehmen ApoPharma, unterstützt TIRCON in der Durchführung dieser wichtigen Studie. Weitere Ziele des Projektes sind der Aufbau eines internationalen Patientenregisters und einer Biobank, sowie präklinische Arbeiten zur Entwicklung eines Biomarkers für die Erkrankung und zur Untersuchung neuer Therapieformen an Tiermodellen. Letzteres erfolgt in enger Zusammenarbeit mit dem innovativen Biotech-Unternehmen ACIES BIO in Ljubljana (Slowenien). Im Gesamtprojekt kann TIRCON auf intensiven Vorarbeiten der beteiligten Zentren aufbauen und auf die Mitarbeit zahlreicher Grundlagenforscher, Kliniker und Vertreter von Patientenorganisationen zählen. So übernimmt der deutsche Selbsthilfe-Verein Hoffnungsbaum Aufgaben im Bereich der Öffentlichkeitsarbeit für TIRCON.

,,Wir hoffen, durch diesen mehrgleisigen Ansatz mittelfristig die Situation der Patienten zu verbessern", sagt Klopstock. ,,Die jetzige klinische Studie mit Deferiprone hat das unmittelbare Potenzial, eine Verlangsamung oder sogar Besserung des Krankheitsprozesses zu bewirken. Die weiteren Projekte in TIRCON, nämlich der Aufbau eines klinischen Netzwerkes, eines Patientenregisters und einer Biobank sowie die Identifikation von Biomarkern und weiteren therapeutisch relevanten Substanzen, sollen in den nächsten Jahren zu einer deutlichen Verbesserung der Infrastruktur für NBIA-Patienten führen."

Für die beiden Münchner Universitäten  ist TIRCON eine Ergänzung zu den vorhandenen Schwerpunkten im Bereich Neurodegeneration (z. B. Deutsches Zentrum für neurodegenerative Erkrankungen) und im Bereich seltene Erkrankungen.  Insbesondere ergeben sich Synergieeffekte mit dem Deutschen Netzwerk für mitochondriale Erkrankungen (mitoNET), das von Klopstock (LMU), Meitinger (TU) und Schülke (Charité Berlin) koordiniert wird.

der Bayfor